罕见病患者迎来新希望。7月30日，国家医保局公示了一批药品名单，这些药品通过了初步形式审查，有望被纳入2021年国家医保目录。

名单内包含32种罕见病药物，不仅有一针几十万元的高值药，也有价格相对较低的罕见病新药，后者被纳入新版医保目录的机会更大些，比如渤健近期刚国内获批上市的两款治疗多发性硬化的药品——富马酸二甲酯肠溶胶囊(特菲达)和氨吡啶缓释片(复彼能)。这两款产品可在临床联合用药，富马酸二甲酯侧重减少患者复发，延缓疾病进展，氨吡啶主要用于改善患者的下肢运动功能障碍，短期改善步行能力。

病痛挑战基金会脱髓鞘项目负责人杨启慧告诉《华夏时报》记者，目前国内多发性硬化发病率为多少，尚无确切研究与统计。但是，参考日本、台湾等地的发病率来估算，中国大陆的患者人数应该有3-5万。“我们患者组织能联系到其中大概十分之一，约有3000-5000人。”

据本报记者了解，这些患者现已可以在医疗机构开到富马酸二甲酯，还可以参与买一赠一的患者援助方案。一盒56粒的富马酸二甲酯肠溶胶囊(240 mg)，定价约在11000元左右，略低于现有国内上市药物。而另一款产品氨吡啶，预计在年内可开出处方。

国内上市6款药物，多款医保可覆盖

“曾经我认为没什么能够阻止我。而现在，我害怕有一天甚至连最基本的行走能力也会丧失。”这是一名多发性硬化患者的心声。

多发性硬化是一种免疫介导性疾病，主要特点为中枢神经系统炎性脱髓鞘病变，多发于20-40岁的中青年，女性的患病率约是男性的2倍，因此这种疾病又称为“美女病”。早期症状包括视力模糊、视野的缺损、肢体的无力麻木，或者持续性的疲劳、共济失调等。

步行能力障碍是该疾病的一个关键不良特征。而如果不及时治疗，患者会出现多次复发，残疾不断进展，预期寿命比健康人群平均缩短7-14年。《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，超过43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顾，高达88.5%的人因患有多发性硬化而失业、失学。

幸运的是，相比其他罕见病，多发性硬化的治疗药物较为丰富，且大部分已纳入国家医保目录。

据杨启慧介绍，多发性硬化尚没有特效药物可以治愈，现有药物主要用于减轻复发的频率和严重程度，需要长期服药。除了渤健近期上市的两款药物外，国内还有分属诺华(芬戈莫德、西尼莫德)、赛诺菲(特立氟胺)、拜耳(重组人干扰素β-1b)的四款药物可供选择。

国家医保已对大部分多发性硬化药物敞开大门。诺华的两款药物2020年已纳入国家医保，赛诺菲的特立氟胺2019年被纳入国家医保，今年需要续约，与渤健两款新药同场竞争。而拜耳的药物则在2019年国家医保续约失败，现在只能自费购买。

“这几款药物的国内定价都差不多，年药费在10万元左右。目前，各地医保报销程度不一，比如北京报销后患者仅需自费不到2万元，也有地区报销比例比较低，患者支出就要多一些。”杨启慧说。

快速上市受惠于政策红利

聚焦渤健近期国内获批上市的两款药物，富马酸二甲酯于2013年在美国上市，至今已在69个国家和地区获得批准，超过50万患者接受治疗。

中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授对本报记者表示，临床试验结果和超过十年的真实世界证据充分证明了，富马酸二甲酯可帮助患者明显减缓疾病进程的发展，减少致残病变的发生，越早使用对患者越有益。

氨吡啶缓释片则更适合联合用药，其余已上市药物侧重减少患者复发，延缓疾病进展，氨吡啶主要用于改善患者的下肢运动功能障碍，短期改善步行能力，属国内首款。

多款罕见病药物陆续国内上市，要得益于国内近些年的政策红利。2018年，国家相关部委联合制定并发布了《第一批罕见病目录》，收录了121种疾病。这意味着，中国的罕见病自此被正名，千万患者站到了阳光之下。

此后，多方力量参与到罕见病诊疗、药物、就业等问题的解决之中，最突出的一个表现，就是越来越多在美上市的药物进入中国。

2018年，国家药监局会同国家卫健委组织起草了《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求。文件规定，对罕见病治疗药品，药审中心在受理后3个月内完成技术审评;对其他境外新药，药审中心在受理后6个月内完成技术审评。国家药品监督管理局在接到药审中心报送的审核材料后10个工作日作出审批决定。

渤健亚太区总裁温浩基表示：“我们很感谢国家药监局通过优先审评审批程序，让富马酸二甲酯肠溶胶囊和氨吡啶缓释片两个创新成果能快速进入中国。”

中泰证券研报显示，早在2018 年，全球多发性硬化用药市场已达到约230亿美元，市场空间大，其中，渤健约占据全球多发性硬化用药市场40%份额(年销售约90亿美元)。目前全球上市约20款相关药物，渤健占比较大。近期，渤健还购买了国内创新药企诺诚健华研发的奥布替尼多发性硬化适应症的全球独家权利，交易总价约9.4亿美元，加上百分之十几的销售分成。(崔笑天 )